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《Nature》年度十大人物揭晓 生物医学领域占三席

生物技术 时间:2020-03-17 13:40:24 作者:莫敖坤
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12月18日,著名的《自然》杂志评选的年度十大科技人物(Nature’s 10)正式出炉,值得一提的是,今年十位年度人物中生物医学领域独占3席。生物医学向来是科技发展的前沿领域,近年来肿瘤治疗、基因编辑等领域技术突破层出不穷,此前在2016年《Nature》年度十大人物中,生物医学领域同样占据3席。

《Nature》年度十大科技人物每年评选一次,旨在评选出本年度可能对世界产生重大影响的科学研究创造者或者因为地位重要可能对科学研究产生重大影响的人士。

今年的十大人物中,“单碱基编辑器”发明者美籍华人David Ruchien Liu、世界上首位接受CAR-T试验疗法的儿童Emily Whitehead和论文侦探专家Jennifer Byrne作为生物医学领域代表入选榜单。

基因修改者:David Ruchien Liu

25年前本科毕业之时,David Ruchien Liu写出了一篇惊艳四座的毕业论文。他的指导老师哈佛大学荣誉退休教授、诺贝尔化学奖得主科里(E. J. Corey)对此印象颇深:“那篇论文非常完美,不需要任何修正”。此后,David的科研天分不断显现,在拿到加州大学伯克利分校博士学位之后,他的科研之路更进一步。

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图片来源:《Nature》官网

David痴迷于基因编辑,2013年,他加入了一家名叫Editas Medicine的公司,致力于开发基于CRISPR技术的治疗方法。CRISPR技术近年来备受学界重视,不过这种临床应用受CRISPR-Cas9本身不可预测性的限制,虽然能在科学家指导下靶向切割DNA,但DNA必须依赖细胞自身生物修复系统恢复剪切,进而对基因组产生不同的编辑效果。实践证明,CRISPR技术并非完全可靠。

今年10月,David Liu团队发布了一种新型单碱基编辑器,无需切割DNA,通过酶将胞嘧啶(C)转变为胸腺嘧啶(T),或将鸟嘌呤(G)转化为腺嘌呤(A),首次实现对活细胞基因组中单个碱基对的可靠调控。“单碱基编辑器”的问世将为今后大范围内治疗点突变遗传疾病提供极大便利,惠及更多因基因突变的患病人群,目前该技术已在小麦、斑马鱼、小鼠等生物体完成了相关试验。

见证者:Emily Whitehead

Emily Whitehead是世界上第一个接受CAR-T试验疗法的孩子,倘若没有5年前的这场大胆试验,也许她早已不在人世。如今,Emily的病情已完全康复,成为CAR-T疗法最生动的代言人。

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图片来源:《Nature》官网

在此之前,众多学术团队和生物科技公司都在致力于 CAR-T 疗法的研究,力图提升现有疗法的安全性和可控性。尽管如此,CAR-T疗法在Emily身上的试验并非一帆风顺。在接受CAR-T 免疫细胞注射几天之后,Emily发生了一种名为“细胞因子释放综合征”的严重免疫反应。

庆幸的是,主治医生反应迅速,使用一种在当时尚未得到验证的方法进行干预治疗,在挽救生命之余,还及时将CAR-T 疗法的研发拉回正轨。

Emily的案例证明,CAR-T 试验疗法能够使用基因方法改造患者的免疫细胞,使其可以识别和攻击癌细胞。受此影响,今年7月,美国食品药品监督管理局(FDA, Food and Drug Administration)正式批准CAR-T 试验疗法,这在针对患有急性淋巴细胞白血病的儿童和青少年同类疗法中尚属首次。

不到几个月,另一项针对非霍奇金性淋巴瘤的 CAR-T 疗法也被开了绿灯。对于此类癌症疗法的发展而言,2017年成为重要节点。而Emily的意义在于,她是这场医疗变革的第一个见证人。

打假斗士:Jennifer Byrne

今年4月,《肿瘤生物学》杂志一口气宣布撤回107篇中国学者发表于2012年到2016年之间造假论文,引发国内外舆论广泛关注。此外,一度被冠以诺奖级研究的韩春雨在《自然》子刊发表的论文在一片质疑声中宣布撤稿。医学研究问题论文越来越多,而现在,Jennifer的发明有望减少此类现象发生。

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图片来源:《Nature》官网

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